האם התרופה החדשנית שעשויה להציל מאות חולי לב מדי שנה תיכנס לסל התרופות?

אחת התרופות שנשארו לשלב הדיונים הסופי בוועדת סל התרופות, המתקיים היום (שני), היא קמזיוס - תרופה חדשנית מצילת חיים לטיפול במחלת לב גנטית שמיועדת לטיפול בכ-300 ישראלים בשנה, בתקציב שנתי המוערך בכ-16 מיליון שקלים.

זו השנה השנייה שבה דנה ועדת הסל בתרופה חשובה זו לחולי לב. מחלת הקרדיומיופתיה היפרטרופית (HCM) מעלה את הסיכון להפרעות קצב לב מסכנות חיים ולדום לב, אלא שלדברי רופאים בכירים רבים מהחולים מאובחנים שנים ארוכות מדי אחרי הופעת התסמינים. במצב כזה, המחיר של האבחון המאוחר עלול להיות כבד: מוות פתאומי שעלול להתרחש גם בקרב חולים צעירים.

פרופ' אבישי גרופר, מנהל היחידה לאי ספיקת לב ומנהל המרפאה הייעודית למחלות שריר לב במרכז הרפואי הממשלתי "שמיר" (אסף הרופא), ויו"ר החוג לאי-ספיקת לב באיגוד הקרדיולוגי בהסתדרות הרפואית, אומר כי "קרדיומיופתיה היפרטרופית היא מחלה גנטית, שגורמת לשריר הלב בחדר שמאל להתעבות באופן חריג. עיבוי זה עלול לגרום להיצרות ולחסימה, שמפריעים לדם רווי חמצן לזרום מהחדר השמאלי בלב בחזרה לגוף. המחלה מתבטאת בקוצר נשימה, עייפות, כאבים בחזה או תחושת מועקה ואי נוחות בחזה. התסמינים מחריפים במאמץ קל - כמו הליכה ועלייה במדרגות. המחלה מופיעה, באופן שווה, אצל גברים ונשים. בצעירים ובמבוגרים, בעשורים החמישי והשישי לחייהם".

לדברי גרופר, "אבחון המחלה נעשה על ידי בדיקת אולטרסאונד של הלב (אקו לב) שמספקת מידע על מבנה ותפקוד שריר הלב. הבדיקה זמינה, פשוטה ואינה פולשנית. אם עולה חשד באקו-לב, מומלץ לפנות להערכה וייעוץ במרפאה ייעודית להתאמת טיפול, לבירור גנטי ואבחון מוקדם של בני משפחה נוספים. לפעמים, בדיקת MRI מציעה תמונה מדויקת יותר של שריר הלב ומוסיפה מידע על המחלה, שמסייע להעריך סיכון להתפתחות סיבוכים, כמו הפרעות קצב".

"עד לפני כשנה לא היה קיים טיפול ספציפי לקרדיומיופתיה היפרטרופית וקמזיוס היא התרופה הראשונה המטפלת בגורם למחלה", מוסיף פרופ' גרופר. "היא מפחיתה את עוצמת ההתכווצות של שריר הלב וכך מונעת את ההיצרות והחסימה לזרימת הדם. מחקרים שבדקו את יעילות ובטיחות התרופה, הראו שהיא הפחיתה דרמטית את ההיצרות בלב ושיפרה מאוד את התסמינים ואת יכולת התפקוד של החולים במחלה. בעבר, במקרים בהם הטיפול התרופתי הסטנדרטי לא יעיל, החולים נדרשו לעבור ניתוח לב לשחרור החסימה. המחקרים מצביעים שהתרופה מפחיתה את הצורך בניתוחים בחולים".

"אנו רואים חשיבות גדולה להנגשת הטיפול לחולים, שלא היה בידינו לעזור להם קודם. המלצתי לכל אדם שחווה את התסמינים לאורך זמן היא לפנות לרופא קרדיולוג להערכה. אם ידוע שבמשפחתכם יש חולה במחלה מומלץ לפנות לבירור גנטי, כדי לאבחן את המחלה בשלביה המוקדמים ולטפל בה", מסביר פרופ' גרופר.

"התרופה החדשה היא מהפיכה אמיתית לחולים במחלה משמעותית, שעד לאחרונה היתה עם אפשרויות טיפול מצומצמות ויעילות חלקית. יש חשיבות גדולה להנגיש את הטיפול לכל החולים בארץ שסובלים מהגבלה תפקודית למרות הטיפול הבסיסי״.

ד"ר שפיק חורי, מנהל המרפאה לקרדיומיופתיה ומחלות לב תורשתיות, ורופא בכיר ביחידה ל-MRI של הלב במרכז הרפואי תל אביב: "מדובר בטיפול מעולה לקרדיומיופתיה היפרטרופית חסימתית. רוב המטופלים מדווחים על הטבה בתסמינים של קוצר נשימה והטבה ביכולת המאמץ".

ד"ר דניאל מונקיאר, קרדיולוג בכיר בבית חולים בילינסון, אחראי על מרפאת עיבוי שריר הלב: "לפני קמזיוס לא היתה תרופה ספציפית למנגנון של המחלה. נהגנו לטפל בחולים הסובלים מתסמיני המחלה החסימתית עם מספר תרופות בלתי ספציפיות במטרה להפחית את עצמת התכווצות היתר של חדר שמאל הגורמת לחסימה, להפרעה בזרימה של הדם מתוך החדר השמאלי ולתסמינים הנלווים. תרופות אלו לעתים אינן יעילות או לא נסבלות בשל תופעות לוואי משמעותיות".

"חולים שלא מגיבים לטיפול תרופתי ניתן להציע ניתוח לכריתת חלק מהשריר המעובה המעורב בחסימה, אך מדובר בניתוח לב מורכב", מוסיף מונקיאר. "במחקר שנעשה עם קמזיוס בחולים שהיו מועמדים לניתוח מסוג זה, הטיפול התרופתי היה כה יעיל, שרוב המטופלים השתפרו וכבר לא נזקקו לניתוח. זו הפעם הראשונה שטיפול ספציפי במנגנוני המחלה, עד הרמה המולקולרית, משיג ערך מוסף משמעותי ביותר על הטיפולים הקיימים עם שיפור משמעותי באיכות החיים".