פריצת דרך רפואית: מדענים בארצות הברית הצליחו לאחרונה לרפא שמונה פעוטות, שסבלו מתסמונת כשל חיסוני משולב וחמור, המכונה "מחלת ילדי הבועה", באמצעות ריפוי גנטי שהשתמש בנגיף ה-HIV.
המחקר התבצע על פעוטות בבתי החולים לילדים בממפיס ובסן-פרנסיסקו, ותוצאותיו פורסמו בכתב העת הרפואי של ניו אנגלנד. לפי הדיווח, הפעוטות שנולדו ללא הגנה חיסונית, נהנים לאחר הטיפול ממערכת חיסון מתפקדת לחלוטין. כעת, הם יכולים לחיות מחוץ למרחבים סטריליים, מבלי חשש להידבק בנגיף כלשהו ולסכן את חייהם.
שיטת הריפוי הגני פותחה, בין היתר, בשל אי הזמינות של תרומות מח עצם והצלחתן החלקית. בשיטה זו, הרופאים והחוקרים מחליפים גן פגום בגן תקין כדי לרפא את המחלה. גן תקין מוחדר לגרעין התא בדרך דומה לזו של נגיפים. אפשר לומר ש"על גבו" של נגיף ה-HIV הוחדר הגן התקין לגרעין התא - וריפא אותו.
ד"ר אוולינה מאמקארז, מקבוצת החוקרים שאחראים לפריצת הדרך // צילום: איי.פי.
הריפוי הגנטי התחיל בבידוד תאי גזע ממח העצם של הפעוטות. תאי הגזע הודבקו בנגיף ה-HIV שהחדיר את הגן התקין לתוך התאים. כדי למנוע מצב שבו תאי מח עצם פגומים יעודדו מחלה סרטנית, הפעוטות טופלו לפני כן בכימותרפיה שהשמידה את התאים הפגומים.
ומה עשו כדי שהפעוטות לא ידבקו בנגיף ה-HIV? ובכן, לפני החלפת הגנים, הוציאו מנגיף ה-HIV את רוב הגנים שלו, מלבד אלו שחיוניים להליך החדרת הגן. לאחר שהתאים התקינים הוחדרו לתאי הגזע, השתילו אותם במח העצם של החולה. התאים המתוקנים התרבו, והביאו בסופו של תהליך ליצירת מערכת חיסון מתפקדת.
לטענת החוקרים, מרבית הפעוטות שוחררו מבית החולים בתוך חודש אחד בלבד. ד"ר אוולינה מאמקארז, כותבת המחקר, אמרה כי "הפעוטות כעת מגיבים לחיסונים ויש להם מערכת חיסונית שמייצרת את כל התאים החיסוניים שדרושים להגנה מפני זיהומים כשהם נחשפים לעולם, וחיים באופן נורמלי".