חולי הנטינגטון לוועדת סל התרופות: "הפסיקו את סבלנו"

החולים במחלת ההנטינגטון, מחלה גנטית נדירה קשה במיוחד וחשוכת מרפא, יוצאים השבוע במאבק מחודש בוועדת סל התרופות במשרד הבריאות כדי שתוכנס השנה לסל תרופה חדישה שמטפלת בתופעה של תנועות לא רצוניות (כוריאה) - שמובילות להפרעה בכל תחומי החיים, ואף עלולות לגרום לתמותה.

על פי עדויות הרופאים והחולים, התרופה "אוסטדו" (Austedo) של חברת "טבע" היא היחידה שקיימת כיום, ומטפלת בהצלחה בהפחתה משמעותית ועקבית של תופעות אלה. האוסטדו היא בין התרופות שיידונו היום בוועדת סל התרופות במשרד הבריאות. לוועדה, בראשותו של פרופ' יונתן הלוי, יש השנה תקציב של כ־550 מיליון שקלים לעדכון התרופות והטכנולוגיות החדשות שייכנסו לסל הממלכתי ב־2022, ועליה לבחור את התרופות בקרב מאות תרופות שהוגשו לוועדה בעלות של כ־3 מיליארד שקלים.

האוסטדו לא הוכנסה לסל בשנתיים האחרונות, והשנה החולים והרופאים דורשים שיתוקן העוול. על פי הערכות הרופאים, יש בישראל כ־500 חולים במחלה הנדירה ומתוכם כ־50 חולים שזקוקים באופן נואש לתרופה החדישה בעלות שנתית המוערכת ב־20 מיליון שקלים בשנה.

מחלת הנטינגטון היא אחת המחלות הגנטיות הקשות ביותר. היא מתגלה לרוב בשנות ה־40 לחיי החולה, והיא מובילה בהדרגה לפגיעה מוחית קשה, להפרעות תנועה קשות ביותר בכל חלקי ואיברי הגוף ולירידה בתפקוד המוחי והקוגניטיבי - שגורמת בתורה לתסמינים פסיכיאטריים קשים, ולעיתים אף לאשפוז סיעודי ולמוות בגיל צעיר.

המחלה נפוצה במיוחד בעדה הקראית וביהודי הקווקז. למרבה הצער, עד היום אין בעולם כל תרופה שמשנה את המהלך של המחלה, ודווקא בשל כך התרופה של טבע נחשבת לכל כך חיונית לחולים, כמי שמטפלת באופן מוצלח בתופעה הקשה והמרכזית שהמחלה הזו גורמת לחולים.

לצערה הרב, עידית הדרי ממעלה אדומים מכירה את הסבל הנורא, הייסורים והאובדן ממחלה נדירה ואיומה הזו: לפני כ־8 שנים אובחנו בנה עידן, אז בן 4, ובעלה טירן, אז בן 40, כחולים במחלה התורשתית. לפני כחודשיים נפטר עידן מהמחלה כשהוא רק בן 12 - אחד החולים הצעירים ביותר שהתגלו בישראל, וטירן בעלה כבר במצב מתקדם של המחלה ונמצא במצב סיעודי.

עידית אמרה ל"ישראל היום": "ראיתי את בני עידן סובל בייסורים מהמחלה הזאת עד הרגע האחרון של חייו, ולצערי הוא לא קיבל את התרופה שיכלה לסייע להקל את סבלו. גם בעלי טירן סובל מההשלכות הקשות ומההתמודדות היומיומית עם התנועות הבלתי רצוניות.

"המחלה מחמירה בכל יום, הזמן אוזל ושעון החול אוזל. אני זועקת את זעקתם של בני, בעלי וחולי הנטינגטון שאינם מקבלים את התרופה. זה הזמן לעשות שינוי להכרת המחלה הארורה הזאת, ולהבין שאסור לשכוח את החולים. התרופה יקרה עבור החולים והמשפחות, ולכן אנחנו זועקים לוועדת הסל לראות את חולי הנטיגטון השקופים, ואני מתפללת בכל ליבי שעבור החולים תימצא ישועה למחלה הקשה".

"ממתינים כבר 4 שנים"

לפני שבוע כתבה נירה דנגור, יו"ר עמותת הנטינגטון בישראל, לוועדת סל התרופות כי זו כבר "השנה השלישית שהעמותה פונה לוועדה בקשר לתרופה, ובינתיים חלפו כבר יותר מ־4 שנים מאז שהתרופה אושרה על ידי רשות התרופות והמזון האמריקנית".

לדבריה, "מה שלא השתנה הוא שרק מיעוט מאוד קטן של חולים ישראלים זוכים לקבל את התרופה, אותם בני מזל שעשו ביטוח בריאות פרטי שכולל גם תרופות מחוץ לסל. עכשיו הזכות לקבל את התרופה באופן צודק ושוויוני מונחת לפתחכם.

"התרופה מיועדת לחולים במצב קשה ומתקדם, ושהתרופות שניתנות להם היום בסל כבר אינן יעילות או גורמות לתופעות לוואי קשות - כך שאלו שנמצאים במצוקה הקשה ביותר נותרים ללא מענה. הדבר מזרז את קשיי התפקוד של החולים ואת אובדן העצמאות, ותורם לבעיות קשות נוספות כמו הפרעות שינה, חרדה ודיכאון", הסבירה.

"אתגר קליני ומדעי"

מנהלת היחידה להפרעות תנועה והמרכז הארצי לטיפול בהנטינגטון במערך הנוירולוגי בבית החולים העירוני־ממשלתי איכילוב בתל אביב, פרופ' טניה גורביץ', כתבה השנה לוועדת הסל וביקשה פעם נוספת לתקצב את התרופה בסל התרופות הממלכתי.

פרופ' גורביץ' מטפלת ברוב החולים קשה במחלה זו בישראל, ולדבריה, "לתרופה שאושרה ב־2017 יש פרופיל תופעות לוואי יותר ידידותי לטיפול בתנועות בלתי רצוניות. אך לצערנו הרב, בישראל איננו יכולים להציע אותה לחולי הנטינגטון משום שאיננה בסל התרופות.

"רק מטופלים שיש ברשותם ביטוח פרטי רכשו אותה. אכן היינו עדים להשפעה טובה. היעילות שלה הוכחה במחקרים, והנוירולוגים בארה"ב משתמשים בה זה 4 שנים ומברכים על קיומה. התרופה מהווה אפשרות טיפולית מבטיחה בחולים, והטיפול יכול לתרום משמעותית לשיפור איכות החיים ותפקודם, ואף יצמצם את הצורך באשפוזים סיעודיים".

עוד כתבה פרופ' גורביץ' לוועדה: "המחלה מהווה אתגר קליני ומדעי מהשורה הראשונה בעולם, והתכשירים העומדים לרשותנו היום לוקים בחסר ואינם נותנים מענה מספק למטופלים. תרופת האוסטדו נותנת פתרון לכ־20% מהמטופלים שסובלים מכוריאה בדרגת חומרה בינונית עד קשה, וללא ספק הכללת התרופה בסל והנגשתה בישראל יביאו לשיפור הטיפול באנשים הסובלים ממחלה נוראית ויתומה זו".

מימון התרופה נשקל

מוועדת סל התרופות נמסר: "תרופת האוסטדו היא חלק ממאות תרופות וטכנולוגיות שהתבקשו להיכלל בסל השירותים בשנת 2022. התרופות הללו עולות לדיון השנה במסגרת הוועדה הציבורית להרחבת סל שירותי הבריאות. השנה ניתן תקציב של 550 מיליון שקלים לטובת הרחבת סל שירותי הבריאות. הוועדה, שעושה עבודה מקצועית ואינטנסיבית, אמורה לסיים את עבודתה בסוף השנה ולהגיש את המלצותיה לשר הבריאות ולאישור הממשלה".