זעקת ההורים: "אשרו את התרופה שתציל את ילדינו"

מאבק ציבורי חדש של רופאים והורים מנסה להביא לכך שתרופה חדשה ויקרה למחלת כבד נדירה תיכנס לסל התרופות הממלכתי. "התרופה תציל את חיי הילדים, ותמנע מהם סבל קשה והשתלת כבד", אומרים רופאים בכירים, ומזהירים כי המחלה גורמת לסיבוכים קשים ולמוות בגיל צעיר.

המאבק הנחשף כאן לראשונה כולל גם מכתב יוצא דופן שנשלח לאחרונה ליו"ר ועדת הסל, פרופ' דינה בן יהודה, על ידי בכירי הרופאים בישראל המטפלים במחלות כבד בילדים. "כרופאים המלווים מטופלים, ילדים והוריהם המתמודדים עם המחלה, אנו רואים את הסבל הרב שהיא גורמת להם ואת הפגיעה האנושה באיכות החיים של כל המשפחה, ומבקשים להכליל את התרופה היחידה למחלה בסל של 2023".

מכתב הרופאים נשלח משום שבדיוני ועדת הסל התרופה קיבלה ציון לא מספיק גבוה (ציון 8), והיא הועברה להמשך דיון בדיונים המתקדמים של הוועדה. ועדת הסל קיימה עד עתה עשרה דיונים, והיא אמורה לסיים את דיוניה בתחילת ינואר 2023. לוועדה הוגשו בקשות לכ־900 תרופות וטכנולוגיות בעלות כוללת של כ־3 מיליארד שקלים, בעוד התקציב לתרופות החדשות בסל של 2023 הוא של 550 מיליון שקלים בלבד.

מוות בגיל צעיר

התרופה המדוברת היא למחלת פיפיק (PFIC, או בשמה העברי "כולסטזיס תוך־כבדי משפחתי מתקדם"). מדובר בקבוצה של מחלות תורשתיות נדירות, שגורמות לפגיעה קשה ומתמשכת בכבד החל מילדות. החולים סובלים מירידה קשה באיכות החיים בשלב הראשון וגם למוות בגיל צעיר, בגלל שחמת ואי־ספיקה של הכבד. על פי הנתונים הרפואיים, כמחצית מהילדים הסובלים מהמחלה לא שורדים שנים רבות וכך גם כ־90% מהחולים המבוגרים.

אחד הסימפטומים הבולטים של המחלה הוא גרד קשה באופן קיצוני ובלתי פוסק של הגוף, שמוביל לפציעות מתמשכות קשות מאוד, עד כדי כך שהגרד הוא הסיבה המרכזית להשתלת הכבד בילדים.

עד לתקופה האחרונה לא היו כלל תרופות למחלה הקטלנית. התרופה החדשה לטיפול במחלה היא תרופת בילווי (Bylvay) של חברת התרופות האמריקנית אלביריאו, שמיובאת לישראל על ידי חברת התרופות מדיסון. עלות התרופה היא כחצי מיליון שקלים בשנה לכל חולה. ההערכה היא שחמישה חולים זקוקים לתרופה החדשנית, לאחר ש־22 חולים כבר עברו השתלות כבד. על פי המחקרים, התרופה פורצת הדרך, הניתנת בכדורים, מצליחה להביא לשיפור משמעותי בתפקוד הכבד ולירידה דרסטית בגרד.

שינוי מהותי באיכות החיים

רופאי מחלות הכבד בילדים כתבו עוד לוועדת הסל: "אצל ילדים שמגיבים לתרופה יש שינוי מהותי באיכות החיים, והתקווה של כולנו היא שהתרופה גם תשנה את מהלך המחלה של הילדים ותמנע את הידרדרות המחלה".

פרופ' אייל שטייר, מנהל יחידת הכבד ילדים בבית החולים שערי צדק בירושלים, יזם את מכתב הרופאים. שטייר מטפל במרבית החולים במחלה בישראל, והיה החוקר הראשי במחקר עם התרופה החדשה בארץ. "התרופה הזו היא פורצת דרך ומהפכנית, וההשפעה החיובית שלה על איכות החיים ועל הבריאות של החולים היתה מהירה וחזקה מאוד. יש עדויות שהתרופה עשויה לדחות ואפילו למנוע השתלת כבד. לכמה ילדים שהשתתפו במחקר נאלצנו להפסיק זמנית את מתן התרופה, וראינו הידרדרות מהירה וקשה במצבם. לאחר שהם חזרו לקבל את התרופה, ההטבה במצבם היתה שוב מהירה ומשמעותית מאוד".

על המכתב יוצא הדופן לוועדת הסל חתומים גם ד"ר מרדכי סליי, מיחידת הגסטרואנטרולוגיה ילדים בבית החולים הדסה עין כרם בירושלים; ד"ר אורית ויסברוד; ד"ר מיכל בר־לב; ד"ר יעל מוזר מיחידת הכבד ילדים בבית החולים לילדים שניידר בפתח תקווה; פרופ' ארנון רונן; ופרופ' רון שאול מיחידת הגסטרואנטרולוגיה ילדים בביה"ח רמב"ם בחיפה.

יפעת מעיין מצפון הארץ היא אם לשני ילדים שאובחנו עם המחלה הנדירה: אצל תום אובחנה המחלה ב־2006, כשהיה בן 13, השנה שבה גם נפטר מהמחלה ומסרטן הכבד שממנו סבל. אחיו בנימין אובחן עם המחלה בגיל 5 ועבר השתלת כבד כשהיה בן 9, והיום הוא בן 22, סטודנט למדעי המחשב ולמתמטיקה בטכניון בחיפה.

"קיוויתי שאמצא תרופה"

יפעת אמרה ל"ישראל היום": "בני הבכור תום אובחן עם מחלת הפיפיק בשנת 2006. זמן קצר אחרי האבחון שלו, גם בני הצעיר בנימין אובחן, בגיל 5 בלבד. תום נפטר זמן קצר אחרי האבחון, בגיל 13, והכאב היה כבד מנשוא. אחרי שראיתי במו עיניי מה המחלה הקשה הזאת יכולה לעולל, ומתוך רצון להציל את חייו של בנימין, יצאתי בחיפוש קדחתני ברחבי העולם אחר מענה טיפולי עבורו. קיוויתי שאמצא תרופה קיימת, או לפחות צוות שעובד על תרופה ניסיונית, אבל זה לא היה קיים אז בכלל".

"ההשתלה הצילה את חייו"

"בזמנו הפתרון היחיד היה השתלת כבד, שבנימין עבר באיטליה כשהוא בן 9 בלבד. ההשתלה הצילה את חייו, אבל לצערי אפילו השתלת כבד היא לא פתרון טוב לכל הסוגים של המחלה הזו. האפשרות שקיימת היום - תרופה שיכולה לשפר את מצבם של הילדים האלו, שייתכן שלא יזדקקו להשתלה - מאוד משמחת אותי, ואני מקווה שהם יזכו לקבל אותה. האפשרות לא היתה קיימת עבורנו".

סינדי וינבוים, מרכזת מחלות נדירות אוטואימוניות בעמותת חץ: "פיפיק היא מחלת כבד קשה, נדירה ומסכנת חיים. כיום יש בשורה, ויש טיפולים שיכולים להציל את חיי הילדים החולים ולמנוע השתלות. אנו מאמינים שוועדת הסל תפעל בשיקול הדעת שיאפשר להציל חיים של ילדים חולים".

מוועדת סל התרופות נמסר בתגובה: "הוועדה החליטה להעביר את התכשיר Bylvay להמשך דיון, והוגש מכתב הרופאים במסגרת בקשת ערעור. משאת הלב של כולנו היא להכליל את מקסימום הטכנולוגיות למען הציבור בישראל".