חשיפה: דניס מונסטירליו הוא התינוק הישראלי הראשון שמצבו הרפואי מתאים לקבל את התרופה היקרה בעולם.
דניס הקטן מאובחן עם מחלת ניוון שרירים SMA, מה שמאפשר לו זכאות לקבלת התרופה היקרה בעולם: זולג'נסמה (ZOLGENSMA), התרופה שאושרה ביוני על ידי רשות התרופות והמזון האמריקנית (ה־FDA) כתרופה גנטית פורצת דרך, חסרת תקדים בתולדות הרפואה העולמית, אשר מביאה, על פי המחקרים, לריפוי מלא של המחלה על ידי הכנסה לגוף של עותק גן בריא במקום הגן החסר שגורם למחלה הקשה.
המחלה הגנטית גורמת לתינוקות החל מגיל כחצי שנה לחולשת שרירים מתקדמת כתוצאה מניוון עצבי, והחולים סובלים ממוגבלויות מוטוריות ומנכויות קשות עד כדי חוסר יכולת ללכת ולנשום, ובחלק מסוגי המחלה גם לתמותה עד גיל שנתיים.
7.6 מיליון שקלים
התרופה החדישה ניתנת בעירוי, היא מיועדת לטיפול חד־פעמי לכל חולה ועלותה כ־7.6 מיליון שקלים (2.125 מיליון דולר) לטיפול אחד, המחיר היקר ביותר של תרופה בהיסטוריה של פיתוח התרופות החדשות בעולם. בישראל יש כ־130 חולים במחלה בכל הגילים, ולפי הערכות הרופאים, יש בישראל 20-15 ילדים בני שנתיים עם המחלה.
עוד בנושא:
• בעקבות חשיפת "ישראל היום": הנהלת וולפסון אישרה את תרופת המריבה לסרטן
• מבקר המדינה חוקר את התלונות על הנהלת וולפסון
• התוכנית למניעת התאבדויות ותעלומת תקציב המיליונים
• מחיר הקומבינה: הרופא הבכיר הורשע וייענש
• "הטיוח החמור והמזעזע בתולדות מערכת הבריאות"
התרופה החדשה מיוצרת על ידי חברת התרופות האמריקנית אבקסיס (AVEXIS), שמתמחה בפיתוח תרופות למחלות נדירות, והיא נמצאת בבעלות ענקית התרופות השוויצרית נוברטיס (NOVARTIS), שהיא מחברות התרופות הגדולות בעולם. התרופה משווקת בארץ על ידי חברת תרומד (TREMED) שמייצגת חברות תרופות בינלאומיות ומתמחה בתרופות למחלות יתום נדירות.
התרופה ז'ולגנסמה // צילום: יח"צ
כפי שנחשף ביוני האחרון ב"ישראל היום", התרופה החדשה והיקרה בעולם מועמדת להיכנס לסל התרופות בישראל והיא תהיה בין התרופות שיידונו על ידי ועדת הסל החל מספטמבר־אוקטובר הקרובים. ואולם, לדניס זה יהיה בכל מקרה מאוחר מדי, וזאת מאחר שניתן לקבל את התרופה רק עד גיל שנתיים, והוא כבר עכשיו בן שנה ו־11 חודשים. בעקבות זאת פנתה אמו של דניס, נדיה ביבר מקריית ארבע, אשר מגדלת אותו כאם יחידנית, לקופת חולים מאוחדת שבה הם חברים, בבקשה מיוחדת שיאשרו בדחיפות את מימון התרופה, אבל ביום רביעי שעבר הם נענו בסירוב מוחלט של הקופה.
עוד פורסם כי רופאים ומנהלים בכירים בבתי החולים ובקופות החולים מעריכים כי התרופה החדשה תהיה השנה במרכז אחד המאבקים הציבוריים החשובים ביותר סביב ועדת סל התרופות, וזאת בגלל המחיר הגבוה חסר התקדים של התרופה, ולאחר שתרופת הספנירזה (SPINRAZA), התרופה החדישה הקודמת לאותה מחלה, נכנסה לסל בינואר 2018, וזאת לאחר מאבק ציבורי ממושך ומתוקשר מאוד שהגיע גם לדיונים מיוחדים בכנסת ובממשלה.
תרופת הספנירזה נכנסה לסל בעלות שיא שנתית של כ־80 מיליוני שקלים, לפי חישוב של כמיליון שקלים לשנה לכל חולה כאשר התרופה צריכה להינתן באופן קבוע לכל ימי חייהם של החולים. במסגרת זו מטופלים בארץ כבר כ־110 חולים בתרופה זו, כאשר התרופה ניתנת בעירוי שלוש פעמים בשנה ללא הגבלת זמן, ולפי המידע מרופאים וההורים לילדים המטופלים בתרופה, היא כבר הביאה לתוצאות טובות מאוד.
גם דניס התינוק מטופל כבר בתרופת הספנירזה, ואולם בתחילת יולי כתבה ד"ר טליה דור־וולמן, רופאה בכירה ביחידה לנוירולוגית ילדים בבית החולים הדסה עין כרם, לקופת חולים מאוחדת כי דניס "עונה בדיוק לקריטריונים" למתן התרופה הגנטית החדשה אשר "משמעותה טיפול חד־פעמי, המשנה באופן דרסטי את מהלך חייו של הילד". ד"ר דור־וולמן כתבה עוד כי "מחובתי כרופאה להעביר את ההחלטה אם יטופל בטיפול הגנטי להחלטתם", וציינה כי באוגוסט ימלאו לו שנתיים ומאז כבר לא ניתן יהיה לתת לו את התרופה. דניס אובחן עם המחלה בגיל שנה וחצי, והוא כבר סובל מפיגור מוטורי קשה יחד עם התפתחות שכלית תקינה.
בעקבות זאת, לפני כשבועיים פנתה עו"ד יעל פרידל בשמה של נדיה, אם התינוק, לוועדת החריגים במאוחדת, שדנה בפניות למימון טיפולים שלא כלולים בסל התרופות הממלכתי. עו"ד פרידל ביקשה לדון בדחיפות בבקשה וכתבה כי על פי הנתונים המחקריים, לילדים עד גיל שנתיים, לטיפול הגנטי החדש יש יתרונות בולטים ומשמעותיים מאוד בהשוואה לתרופה הקיימת בסל, וכי אין ספק כי יהיה "מדובר בטיפול שיאפשר לו את החיים הטובים ביותר האפשריים לילד במצבו".
עו"ד פרידל ציינה עוד בפני קופת החולים כי דניס זכאי לטיפול בתרופה הקיימת בסל למחלה זו (הספינרזה) למשך כל חייו, ומדובר ב"עלות של מיליוני שקלים ויש היגיון מהפן הכלכלי לתת את הטיפול הגנטי החדש שיחסוך את כלל הטיפול בתרופה הקיימת בסל".
היא ציינה עוד כי "אין ספק כי מדובר בעניין חריג ביותר - התרופה היקרה ביותר הקיימת היום בעולם, אבל לאור כל השיקולים של הענקת הסיכוי לחיים מיטביים לתינוק בן שנתיים וגם מהפן הכלכלי, יש לשקול זאת בכובד ראש".
ואולם, בשבוע עבר החליטה ועדת החריגים במאוחדת לסרב לבקשה, ופרופ' מאיר להב, יו"ר הוועדה, כתב בחמישי שעבר כי "לא מדובר במקרה חריג והכתובת לבקשה היא משרד הבריאות, ולאור היעדר חריגות הבקשה אינה מאושרת". הוא ציין כי בקופה יש כעשרה ילדים שחולים במחלה זו, וכשני שלישים ילדים חדשים מדי שנה, וכי עלות התרופה המבוקשת היא כ־2.5 מיליון דולר".
טוב מהטיפול הקיים
עו"ד פרידל אמרה ל"ישראל היום" כי "בהחלטתה של ועדת החריגים היא לא מתייחסת בהחלטתה לחלק משמעותי מהנימוקים למתן הדחוף של הטיפול לדניס, כולל העובדה שהתרופה, יקרה ככל שתהיה, עשויה לחסוך עד עשרות מיליוני שקלים לקופה במצטבר, ולכך שהטיפול המבוקש עשוי לעזור לו באופן דרמטי טוב יותר מהטיפול הקיים ולתת חיים ארוכים וטובים יותר, וגם לכך שגם אם התרופה תיכנס לסל התרופות של 2020, אז כבר לא ניתן יהיה לתת אותה לדניס. הנימוקים של הקופה לסירוב לא עומדים גם באמות המידה של הפסיקות המחייבות של בתי המשפט והוראת משרד הבריאות".
מקופת חולים מאוחדת לא נמסרה תגובה לכתבה.
טעינו? נתקן! אם מצאתם טעות בכתבה, נשמח שתשתפו אותנו
