"התרופה היקרה תציל את חיי ותאפשר לי לנשום"

בשבועות האחרונים החל אחד ממאבקי החולים הבולטים והחשובים, שצפויים להימשך בחודשים הקרובים ונועד לקבל תרופה חדשנית יקרה ומצילת חיים לחולים בסיסטיק פיברוזיס (CF). מדובר במחלה תורשתית קשה וקטלנית שנגרמת מחלבון פגום. זו בעיקר מחלת ריאות שגורמת לפגיעה בלבלב, במערכת העיכול ועוד. 

תרופת הטריקפטה (Trikafta) לטיפול במחלה היא יקרה מאוד, ומחירה כ־1.3 מיליון שקלים לכל חולה בשנה. התרופה נחשבת פורצת דרך והיא נועדה לקבוצה של חולים שעד עכשיו לא היה עבורם כל טיפול אחר משמעותי, ולכן חלקם מתו בגיל צעיר. התרופה אושרה על ידי רשות המזון והתרופות האמריקנית (ה־FDA) בהליך מזורז של תרופות פורצות דרך בעקבות ממצאים מרשימים מאוד במחקרים על הצלחת התרופה להפחית את נזקי המחלה.

המאבק החדש של החולים הוא להכניס את התרופה לסל התרופות הממלכתי של שנת 2021, ועל פי הערכות יש כ־100 חולים בישראל שיזדקקו לתרופה, מקרב כ־700 החולים במחלה זו בארץ. עד אז יתנהל מאבק מול ועדת הסל, שתמונה רק לקראת ספטמבר השנה, וגם מול חברת התרופות בדרישה להוזיל את התרופה. התרופה מיוצרת על ידי חברת התרופות האמריקנית ורטקס, שמתמחה בתרופות למחלת ה־CF, ובארץ משווקת אותה חברת מדיסון.

לא יכולים לחכות

אולם לכעשרה חולים קשים בארץ אין בכלל זמן לחכות עד הכנסת התרופה לסל של השנה הבאה, ולפי המלצות רופאים בכירים בארץ הם זקוקים לקבל את התרופה בדחיפות רבה כדי להציל עכשיו את חייהם ולהחזיר להם את היכולת לנשום. בעקבות זאת החלו באחרונה שלושה חולים במאבק כדי לקבל את התרופה מקופת החולים שלהם באמצעות ועדת החריגים בכל קופה, שיכולה לפי החוק להורות לקופה לממן תרופה יקרה קריטית לחולה גם אם אינה כלולה בסל התרופות. במקביל, החולים מנסים לקבל ללא תשלום את התרופה מחברת התרופות, כפי שכבר מקבלים חמישה חולים אחרים בארץ - שכבר הראו שיפור משמעותי במצבם.

דור רוזן (25) מתל אביב אובחנה בגיל שנתיים כחולה במחלה ביחד עם אחיה התאום מאור. בשנים האחרונות חלה הידרדרות מהירה במצבה הבריאותי: תפקודי הריאות שלה נמוכים מאוד והיא סובלת מתת משקל ומחום על בסיס יומיומי. בשלוש השנים האחרונות היא נאלצה להיות מאושפזת כמעט שנתיים וחצי. 

בעקבות זאת פנתה דור באמצעות עו"ד יעל פרידל בדצמבר 2019 לוועדת החריגים בקופת חולים מכבי שבה היא חברה, וביקשה לאשר את התרופה שלא כלולה בסל. זאת משום שהיא "חריגה שבחריגים גם במסגרת קבוצה מצומצמת זו של החולים, לאור מצבה היחיד ולאור היעדר כל אופציה טיפולית יעילה, ובהיעדר טיפול מתאים היא עתידה להגיע להשתלת ריאה, כאשר המחלה צפויה גם לתקוף את הריאה החדשה".

 

רבקה קליין. "תרופה מחוללת פלאים" // צילום: צחי מרים

לוועדת החריגים של מכבי כתב ד"ר משה אשכנזי מהיחידה למחלות ריאה ו־CF בבית החולים שיבא בתל השומר, כי "לצערנו אין ברשותנו מספיק זמן עד שהתרופה תעבור את כל הצינורות עד שתגיע לארץ. דור תגיע להשתלת ריאה בשנתיים הקרובות, אם לא יחול שינוי דרמטי במצבה". גם פרופ' אורי אפרתי, מנהל היחידה למחלות ריאה בילדים ו־CF, כתב כי "אנו מבקשים להתחיל את הטיפול כמה שיותר מהר עבור דור".

מכבי לא השיבה עד עכשיו לבקשתה הדחופה של דור. ל"ישראל היום" אמרה אתמול דור כי "בגלל המחלה ירדתי בתפקודי ריאות ומצבי הפיזי התחיל להידרדר, מה שהוביל  לשחרורי המוקדם מהצבא ולאשפוז הראשון שלי, ומשם הטיפול במחלה נהיה כל עולמי והאשפוזים נהיו חלק משגרת החיים שלי. האשפוז החמיר מפעם לפעם ומלווה במקרים של שיעול דמי ובדלקות לבלב המצריכות תזונה דלת שומן. זה הוביל לירידה במשקל ולירידה בתפקודי ריאות. בארבע השנים האחרונות המצב החמיר מאוד ואני יותר בבית חולים מאשר בבית והטיפולים כבר הפסיקו לעזור.

"עם בעלי עדן התחתנתי תוך כדי אשפוז. שוחררתי לחתונה אחרי מתן מנות דם שעזרו לי לעמוד על הרגליים. בסיום החתונה חזרתי לבית החולים. לצערי אין לי מספיק זמן לחכות עד שהתרופה תיכנס לסל הבריאות וכל יום אצלי הוא קריטי. אני מתחננת לעזרתכם כדי שאוכל להגשים את החלומות שלי ואוכל לחיות חיים מעט רגילים ובסך הכל לנשום. קבלת התרופה בהקדם תוכל להציל אותי מהשתלת ריאה". ממכבי נמסר כי "אנו מטפלים בדור וממתינים לקבל מידע מבית החולים שעל בסיסו ניתן יהיה לבחון את חריגותה".

חולה אחרת במחלה היא רבקה קליין (33) מביתר עלית, והיא נאבקת עכשיו באמצעות עו"ד פרידל בקופת חולים מאוחדת שבה היא חברה לקבל את התרופה החדשה והיקרה שתציל את חייה. רבקה נשואה לאריה ולהם שתי בנות, אסתי ומרים. בבקשה לוועדת החריגים במאוחדת בדצמבר 2019 נכתב כי במצבה יש "הידרדרות חריגה ומהירה ואין עבורה כל אופציה טיפולית יעילה".

 

"חולים הראו שיפור מדהים"

רבקה מטופלת על ידי פרופ' איתן כרם, מנהל מחלקת הילדים והמרכז לסיסטיק פיברוזיס בהדסה הר הצופים, והוא כתב לקופת חולים מאוחדת כי הוא ממליץ לתת לה את התרופה. הוא ציין כי חולים במחלקתו שכבר טופלו בתרופה זו במסגרת מחקר "הראו שיפור מדהים במצבם". רבקה גם פנתה במכתב לוועדת החריגים במאוחדת וכתבה להם כי "אני מבקשת שתאפשרו לי, לבעלי ולבנותיי להיות חלק מהפלא של התרופה הזו ולנשום חופשי ככל האדם".

ועדת החריגים במאוחדת החליטה לפני שבוע לא לאשר בשלב זה את הבקשה של רבקה, אבל לקיים דיון חוזר כשיתקבלו פרטים רפואיים וכספיים נוספים. ממאוחדת נמסר בתגובה כי "הדיון לא הסתיים, מאחר שפנייתה של רבקה נעדרה מידע רפואי חיוני. ועדת החריגים תדון שוב בבקשה בישיבתה הקרובה".

מאבק נוסף לקבלת התרופה מנהל א' (20) מצפון הארץ, שפנה בדצמבר 2019 באמצעות עו"ד פרידל לוועדת החריגים בקופת חולים כללית שבה הוא חבר וביקש לקבל אישור למימון התרופה. בפנייתה היא ציינה כי "אין ספק כי א' הוא חריג שבחריגים לאור החיידק האלים שתקף אותו ולאור היעדר כל אופציה טיפולית יעילה בעבורו שתביא אותו להשתלת ריאה, כאשר המחלה צפויה לתקוף גם את הריאה החדשה". את ההמלצה לתרופה כתבה ד"ר גלית לבנת, שמטפלת בו  בבית החולים כרמל בחיפה.

בעקבות זאת התקיים ב־26 בדצמבר 2019 דיון בבקשה בוועדת החריגים בראשותו של ד"ר ניקי ליברמן. בוועדה הוחלט שלא לאשר את הבקשה ולבדוק את מימון הטיפול על ידי חברת התרופות. מכללית נמסר בתגובה כי "הוועדה תדון בשנית במקרה לאחר שהמאמץ למתן התרופה במסגרת טיפול חמלה לא צלח".

מירב מאיר, מנכ"לית איגוד סיסטיק פיברוזיס בארץ, אמרה ל"ישראל היום": "האיגוד יעשה כל שביכולתו כדי שהתרופה תיכנס לסל ב־2021. עלינו גם לדאוג לחולים שמצבם חמור עד כדי סכנה ממשית לחייהם. הם חייבים לקבל את התרופה באופן מיידי כדי להציל את חייהם".

טעינו? נתקן! אם מצאתם טעות בכתבה, נשמח שתשתפו אותנו