ביום חמישי הגישה לבג"ץ עמותת משפחות חולים במחלה תורשתית נדירה וקטלנית, מחלת ה־SMA, עתירה יוצאת דופן נגד הוועדה להרחבת סל התרופות, שעולות במסגרתה טענות חמורות וחסרות תקדים שלפיהן ועדת הסל פועלת ממניעים זרים נגד תרופה מצילת חיים לילדים.
בעתירה נכתב כי "פגמים קיצוניים וחריגים ושיקולים זרים פסולים ולא תקינים הביאו את ועדת הסל לדרג בציון נמוך תרופה מצילת חיים למחלה נדירה", וכי בניגוד לגופים ציבוריים ושלטוניים אחרים, ועדת הסל פועלת ב"חוסר שקיפות ואינה מאפשרת לקבל גישה לדיוניה, אינה משדרת את דיוניה ואינה מפרסמת פרוטוקול או תמליל של הדיונים".
העתירה הוגשה ביום חמישי שעבר לקראת מרתון הדיונים האחרון בוועדת סל התרופות, שמתוכנן להתקיים בתחילת השבוע הבא.
מחלת ה־SMA היא מחלה תורשתית חמורה ביותר וקטלנית שגורמת לתינוקות, החל מגיל חצי שנה, לחולשת שרירים מתקדמת כתוצאה מניוון עצבי.
החולים בה סובלים ממוגבלויות מוטוריות ונכויות קשות עד כדי חוסר יכולת ללכת. למחלה כמה סוגים, שאחד מהם גורם לתמותה עד גיל שנתיים אצל תינוקות. על פי הערכות, בישראל כ־150 חולים במחלה בכל הגילים.
בשנים האחרונות המאבק של משפחות חולי ה־SMA הוא אחד המאבקים הציבוריים והתקשורתיים הבולטים ביותר מול ועדת סל התרופות, כאשר ב־2018 לאחר מאבק ציבורי חסר תקדים נכנסה לסל בעלות של כ־80 מיליוני שקלים בשנה התרופה המצליחה ופורצת הדרך למחלה - תרופת הספינרזה. התרופה היתה הראשונה אי פעם למחלה וניתנת לחולים שלוש פעמים בשנה באמצעות זריקה לעמוד השדרה הניתנת בבית חולים. בתחילת 2020 נכנסה לסל לאותה מחלה התרופה סולג'נסמה, שנחשפה ב"ישראל היום" ונחשבת לתרופה היקרה בעולם.
עלותה 7.6 מיליון שקלים לטיפול. היא ניתנת באופן חד־פעמי, כריפוי גנטי, רק לתינוקות עד גיל שנתיים, ונחשבת לתרופה פורצת דרך בתולדות הרפואה שמביאה לריפוי מלא של הגן הפגום שגורם למחלה. בשבועות האחרונים התחדש המאבק של משפחות החולים להכנסת תרופה נוספת חדשה לאותה מחלה - ריסדיפלאם, של ענקית התרופות השוייצרית "רוש", שניתנת כתמיסה דרך הפה, בעלות של כ־850 אלף שקלים בשנה לכל חולה.
התרופה החדשה הוגשה לוועדת הסל וקיבלה עד עכשיו מהוועדה ציון בינוני (B7) ולאחר שהערעור של משפחות החולים בפני הוועדה לא שינה את החלטת הוועדה, הוגשה העתירה בשמה של עמותת משפחות החולים על ידי עורכי הדין עדי ניב יגודה וחגי קלעי.
לעתירה צורפה חוות דעת של פרופ' אביבה פתאל־ולבסקי, מנהלת היחידה לנוירולוגיית ילדים בבית החולים איכילוב בתל אביב, שנחשבת לרופאה הבכירה והמנוסה בישראל בטיפול במחלה.
לפיה הדירוג בעדיפות בינונית לתרופה "אינו משקף את העדויות הקליניות על היעילות הגבוהה של התרופה, שמשפרת בצורה דרמטית את סיכויי ההישרדות בקרב תינוקות ואצל מבוגרים מעל גיל 16. יש חולים שהפסיקו את הטיפול בספינרזה ודילגו על טיפולים בשל החשש מהזרקה לעמוד השדרה ומחשש להידבקות בקורונה, ומצב זה מעמיד את מצבם הבריאותי בסכנה". עוד הוסיפה כי "יש צורך חיוני ביותר להכללת התרופה החדשה בסל".
בעתירה נחשפות גם חלק מהטענות שהועלו בוועדת הסל בדיונים על התרופה החדשה למחלה. לפי העתירה, נציגי קופת חולים כללית טענו בוועדה כי יש אצלם עוד כ־100 חולי SMA שלא מטופלים עכשיו בשום תרופה הקיימת בסל, ולכן התקציב השנתי של כ־95 מיליוני שקלים לשתי התרופות הקיימות בסל למחלה, ישאיר את הקופות מדי שנה בגירעון של עשרות מיליוני שקלים.
נוסף על כך, מתברר כי הועלו בוועדת הסל טענות כי "זה חסר אחריות לתת להורים לילדים בקבוקון של תרופה שעלותו 100 אלף שקלים" וכי "החולים יקבלו את שני הטיפולים בסל במקביל", ועל אמירות אלה העלתה עמותת משפחות ה־SMA ביקורת נוקבת.
עומר בן ברון בן ה־15.5 חולה ב־SMA, ולדבריו, "בימים אלו שבהם הקורונה משתוללת בחוץ ואני והחולים נמצאים במצב סיכון, מצאנו את התרופה החדשה כפתרון שבו אנחנו לא צריכים להגיע פיזית לבית חולים בכל ארבעה חודשים, ולבצע שם ניתוח קשה וכואב בהרדמה חלקית".
עוד הוסיף עומר בן ברון כי "כשהתלבטנו בפעם הקודמת לגבי קבלת התרופה בזריקה בבית החולים, קיבלנו טלפון מבית החולים ושמענו על התרופה החדשה שאפשר לקחת אותה בסירופ בבית, וירדה לנו אבן מהלב. הקורונה בהחלט השפיעה על ההחלטות שלנו, ואני מרגיש שהתרופה החדשה היא אותו דבר מבחינת השפעה: ההידרדרות שלי נעצרה אני מרגיש ששרירים שלא הכרתי בגוף שלי מתחילים פתאום לפעול, וזה מדהים".
דודי מזור, אבא לילד החולה ב־SMA, סיפר ל"ישראל היום" כי "תודה לאל, במקום הספינרזה, שעוזרת מבחינה רפואית אבל הפרוצדורה של האשפוז היא קשה מאוד, יש תרופה חדשה. אצל הבן שלי הוא מורדם בכל פעם שעה ושעה וחצי עד שהיו מוצאים לו את הנקודה שבה היה אפשר להזריק לו, ושבוע אחר כך הוא לא היה יכול לתפקד. אז למה להגיע למצב הזה אם אפשר להקל על בעלי מוגבלות שלא יצטרכו לסבול ככה? אני מתחנן בפני ועדת הסל תצילו את הילדים והמבוגרים שסובלים כל כך".
מוועדת הסל נמסר כי ״התשובה לעתירה תינתן במסגרת המשפטית המקובלת. יודגש כי לוועדת סל התרופות הוגשו השנה כ־880 תרופות וטכנולוגיות. ועדת הסל טרם קיבלה החלטות סופיות בנושא״.
טעינו? נתקן! אם מצאתם טעות בכתבה, נשמח שתשתפו אותנו