בימים האחרונים החל מאבק ציבורי מול משרד הבריאות וועדת סל התרופות להכנסת תרופה חדשה ויקרה למחלה גנטית נדירה וקשה מאוד אצל ילדים, שעד עכשיו לא היתה לה תרופה בעולם.
לאחרונה הקימו החולים במחלה פורום משפחות, ויחד עם רופאים שמלווים אותם הם יוצאים למאבק להכללת התרופה החדשה למחלה בסל התרופות.
מדובר במחלת רככת העצמות מסוג XLH, שפוגעת בישראל בכל שנה בכ־30 ילדים. המחלה גורמת להם לבעיות התפתחות קשות בכל העצמות והשרירים וגורמת לתופעות קשות עד כדי נכות. המחלה גורמת, בין השאר, לקומה נמוכה בגלל עיכוב קיצוני בצמיחת הגוף, לעיוותים ולעוקם ברגליים, לשברים, לדלקות ולמחלות קשות מאוד בעצמות ובשרירים, לחולשה קשה ומתמשכת, לכאבים קשים מאוד ובלתי פוסקים באזורים רבים בגוף, כולל בשיניים. המחלה גורמת לבעיות תפקוד קשות ומאלצת את החולים לעבור גם ניתוחים אורתופדיים מורכבים רבים ומסכני חיים בפני עצמם.
קריסוויטה (CRYSVITA) היא תרופה חדשנית שניתנת בהזרקה. היא פותחה במיוחד עבור החולים במחלה הנדירה הזו, והיא הטיפול היחיד שמטפל בגורמים למחלה. התרופה אושרה כבר לשימוש על ידי רשויות הבריאות בארה"ב ובאירופה, והיא נחשבת פורצת דרך בתחום המחלות הנדירות ומביאה לתיקון ולמניעה של סימני המחלה.
אלא שהתרופה יקרה מאוד ועלותה מוערכת בחצי מיליון שקלים בשנה לכל חולה, והשימוש בה אמור להיות קבוע ומתמשך לשנים רבות. בחודשים האחרונים כבר מקבלים את התרופה בישראל כ־15 ילדים חולים במסגרת "טיפולי חמלה" במימון חברת התרופות, ולדברי הוריהם והרופאים המטפלים בילדים - אצל חלקם כבר התגלה שיפור משמעותי במצבם. התרופה מיוצרת על ידי החברה היפנית KYOWA KIRIN ומיובאת לארץ על ידי חברת מדיסון פארמה.
תרופה חדשה ויקרה. קריסוויטה
את הבקשה להכללת התרופה החדשה בסל העבירה חברת מדיסון למשרד הבריאות, ולבקשה הצטרפו רופאים בכירים המטפלים במחלה הנדירה. אחד מהם הוא ד"ר לאוניד צייטלין, מנהל השירות למחלות עצם במחלקה האורתופדית בביה"ח לילדים דנה, שהוא חלק מבית החולים הממשלתי־עירוני איכילוב בתל אביב. ד"ר צייטלין, מבכירי הרופאים בארץ בתחום זה, כתב שהוא ממליץ להכליל את התרופה החדשה בסל עבור ילדים. על ההמלצה חתומות רופאות נוספות מבית החולים: ד"ר קלפר רוקסנה, ד"ר אביבית ברנר ופרופ' יעל לבנטל, מנהלת היחידה לאנדוקרינולוגיה וסוכרת.
למשרד הבריאות הוגשו גם עוד המלצות להכללת התרופה בסל של פרופ' אלי הרשקוביץ, שניהל מחלקת ילדים ואת היחידה לאנדוקרינולוגיה ילדים בביה"ח סורוקה בבאר שבע, ושל פרופ' דב טיאוסנו, מנהל אנדוקרינולוגיה ילדים בביה"ח רות לילדים, שהוא חלק מבית החולים הממשלתי רמב"ם בחיפה.
מירב גטניו־שינה ובעלה אהרון מכפר יונה מנהלים את המאבק לקבלת התרופה עבור בנם אופק בן ה־10. מירב עצמה חולה במחלה וגם אחיה ואמה, ולדבריה, "ההתמודדות היא גם פסיכולוגית־רגשית וחברתית־ורגשית, כי הרבה פעמים הילדים חווים דחייה ולעג מהילדים האחרים". אופק מקבל את התרופה זה חודשיים בביה"ח לילדים שניידר בפתח תקווה. אופק: "אני רוצה מאוד שהתרופה תעזור לי לעצור את המחלה ושייפסקו הכאבים, בעיקר ברגליים ובשיניים, וגם שהיא תעזור לי להיות גבוה יותר. התרופה מאוד חשובה לי כדי שיהיו לי חיים רגילים כמו לכל החברים שלי".
אורן ורונית דרורי מגבעת שמואל הם הוריה של אמילי (5), שחולה במחלה הנדירה. גם אורן עצמו חולה במחלה והיא הועברה אליו בתורשה מאמו. אורן: "עד לתרופה החדשה, הטיפולים הקיימים היו קשים מאוד ומאכזבים מאוד, אלא שעכשיו אמילי מקבלת את התרופה בזריקות כבר תשעה חודשים וההשפעה היא דרמטית. פחתו מאוד התלונות שלה על הכאבים ורמת העייפות שלה ירדה מאוד. רואים שיפור משמעותי בעקמת שהיא סובלת ממנה ברגליים. יש גם שיפור בקשרים החברתיים עם הילדים, שחלקם לעגו לה עד עכשיו".