התרופה החדשה שהוכרזה לאחרונה כיקרה ביותר אי־פעם בעולם, מועמדת להיכנס לסל התרופות בארץ ותהיה בין התרופות שיידונו על ידי ועדת הסל החל מספטמבר־אוקטובר.
התרופה אושרה באחרונה על ידי רשות התרופות והמזון האמריקנית (ה־FDA) כתרופה גנטית חסרת תקדים בתולדות הרפואה אשר גורמת, על פי המחקרים, לריפוי מלא של מחלת ניוון השרירים ה־SMA.
עוד בנושא:
אילו תרופות קופות החולים לא מממנות?
טיפול בהנדסה גנטית ב-1.1 מיליון ש' ותרופות לגמילה מעישון: אושר סל התרופות
ההכרעה בדרך: ההמלצות לסל התרופות נחשפות
התרופה ניתנת בעירוי והיא מיועדת לטיפול חד־פעמי לכל חולה ועלותה כ־7.6 מיליון שקלים (2.125 מיליון ד') לטיפול אחד, המחיר היקר ביותר של תרופה בהיסטוריה של פיתוח התרופות החדשות בעולם.
תרופת הסולג'נסמה (ZOLGENSMA) אושרה לפני כשבוע כתרופה גנטית למחלה ה־SMA שהיא מחלה גנטית חמורה וקשה שגורמת כבר לתינוקות (החל מגיל חצי שנה) לחולשת שרירים מתקדמת כתוצאה מניוון עצבי והחולים סובלים ממוגבלויות מוטוריות ונכויות קשות עד כדי חוסר יכולת ללכת. למחלה כמה סוגים שאחד מהם גורם לתמותה עד גיל שנתיים אצל התינוקות. בישראל כ־130 חולים במחלה בכל הגילים, ולפי הערכות הרופאים יש בישראל בין 15־20 ילדים בני שנתיים עם המחלה, ובכל הארץ נולדים בין 4־6 ילדים בשנה עם SMA.
התרופה מיוצרת על ידי חברת התרופות האמריקנית אבקסיס, הנמצאת בבעלות ענקית התרופות השוויצרית נוברטיס ומשווקת בארץ על ידי חברת תרומד.
רופאים ומנהלים בכירים בבתי החולים ובקופות החולים מעריכים כי התרופה תהיה השנה במרכז אחד המאבקים הציבוריים החשובים ביותר סביב ועדת הסל וזאת בגלל המחיר הגבוה וחסר התקדים של התרופה ולאחר שתרופת הספינרזה (SPINRAZA), התרופה החדישה הקודמת לאותה מחלה, נכנסה לסל בינואר 2018 לאחר מאבק ציבורי ממושך.
התרופה היקרה בעולם // צילום: איי.פי
תרופת הספינרזה נכנסה לסל בעלות שיא שנתית של כ־80 מיליוני שקלים, במסגרתה מטופלים בארץ כ־110 חולים, ולפי המידע מהרופאים וההורים היא הביאה לתוצאות טובות מאוד אצל חלק משמעותי מהילדים.
ועדת סל התרופות ממונה כל שנה בספטמבר על ידי שר הבריאות, אך השנה לא ברור מתי תתכנס הוועדה בשל הבחירות לכנסת ב־17 בספטמבר. בינואר האחרון הודיע יו"ר הוועדה, פרופ' רוני גמזו, מנהל ביה"ח איכילוב, כי לא יישאר בתפקידו כיו"ר הוועדה אם תקציב התרופות לא יגדל מעבר ל־500 מיליון השקלים שתוקצבו על ידי הממשלה.
על פי הרשויות האמריקניות, התרופה החדשה נועדה לתינוקות עד גיל שנתיים לכל סוגי המחלה ועל פי המידע שפורסם על יד נוברטיס, התרופה הגנטית גורמת לריפוי של הגן הפגום, כך שניתן לומר שהתיקון הגנטי הוא החידוש העולמי פורץ הדרך שלה.
עוד פורסם כי עד עתה קיבלו את התרופה החדשה 144 ילדים, במסגרת מחקר בארה"ב ואנגליה. לפי הפרסומים, לאחר מעקב של שנתיים התוצאות היו טובות מאוד: כל הילדים נותרו בחיים ורובם הצליחו לתפקד מוטורית - לדבר ולאכול לבד, פעולות שחלקם לא היו כלל מצליחים לעשות ללא הטיפול התרופתי. על פי הנתונים שפורסמו, המעקב אחר התרופה הוא רק בן 5 שנים, ועל פי נתוני החברה עד עתה לא היתה הרעה או ירידה בתפקוד אצל התינוקות שקיבלו את התרופה.
"תרופה מהפכנית"
אורן כץ, דובר עמותת משפחות ה־SMA אמר כי "ברור שזו תרופה מהפכנית ובניגוד לתרופות האחרות שאנחנו מכירים היא מרפאת, ואין ספק שזו בשורה לחלק מחולי ה־SMA". אורן הוא אב לשתי בנות שמאובחנות עם מחלת ה־SMA: דנה (12) ושחף (19) ושתיהן מקבלות את תרופת הספינרזה. לדברי אורן "אצל דנה רואים כבר שיפורים מדהימים וגדולים מאוד בתפקוד ואצל שחף לא רואים שינוי משמעותי אבל אין הידרדרות במחלה כמו שהיה לפני קיבלה את התרופה וכמו שהיה עלול להיות בלעדיה".
ל"ישראל היום" נודע כי מחלת ה־SMA צפויה להיות במרכז המאבק הציבורי על סל התרופות גם ב־2021 כאשר אז תוצג לוועדת הסל תרופה נוספת למחלה, של חברת רוש, שמתאימה לגילים החל מחודש ימים ועד 60.
מדובר על תרופת הריסדיפלאם (RISDIPLAM), שניתנת בבכדורים או בסירופ ולפי מחקרים היא הצליחה להביא לשיפור משמעותי בתפקוד המוטורי של החולים. התקופה אמורה לקבל אישור של רשות התרופות והמזון האמריקנית באפריל 2020.
טעינו? נתקן! אם מצאתם טעות בכתבה, נשמח שתשתפו אותנו