"חסכו מילדינו חיים של ניתוחים חוזרים, כאבים קשים מנשוא, גמדוּת וכל הבעיות המנטליות הנובעות מפגיעה אנושה באיכות החיים של הילדים שלנו, שאם לא יטופלו יהפכו לנכים. יש תרופה שיכולה לעשות כל זאת עבורם, אם רק תאפשרו זאת".
כך כתבו לפני שבוע לוועדת סל התרופות הממלכתי ולמשרד הבריאות הורים ל־30 ילדים עם רככת עצמות, מחלה גנטית נדירה, שזקוקים לתרופה יקרה מאוד ומבקשים שהיא תיכנס השנה לסל.
כפי שנחשף באוקטובר ב"ישראל היום", ההורים מנהלים מאבק ציבורי מול משרד הבריאות וועדת סל התרופות בראשותו של פרופ' רוני גמזו, שאמורה לסיים את דיוניה בסוף דצמבר - להכנסת תרופה חדשה ויקרה למחלה תורשתית־גנטית נדירה וקשה מאוד שממנה סובלים ילדיהם: רככת עצמות, שעד כה לא היתה לה כל תרופה בעולם.
רככת עצמות מסוג XLH פוגעת מדי שנה בישראל בכ־30 ילדים, וגורמת להם - החל משלב מוקדם בחייהם - לבעיות התפתחות קשות בכל העצמות והשרירים בגוף ואף לתופעות קשות עד כדי נכות.
בין התופעות: קומה נמוכה בגלל עיכוב קיצוני בצמיחת הגוף, עיוותים ועוקם ברגליים, שברים, דלקות ומחלות קשות מאוד בעצמות ובשרירים, חולשה קשה ומתמשכת, וכאבים קשים מאוד ובלתי פוסקים באזורים רבים בגוף, במיוחד בשיניים. המחלה אף מאלצת את החולים לעבור ניתוחים אורתופדיים מורכבים רבים ומסכני חיים.
תרופה חדשנית
קריסוויטה (CRYSViTA) היא תרופה חדשנית שניתנת בהזרקה, ופותחה במיוחד עבור החולים במחלה הנדירה. קריסוויטה היא הטיפול היחיד שמסייע בהתמודדות עם תסמיני המחלה. התרופה כבר אושרה לשימוש על ידי רשויות הבריאות בארה"ב ובאירופה והיא נחשבת לפורצת דרך בתחום המחלות הנדירות, שכן היא מביאה לתיקון ומניעה של סימני המחלה.
אלא שהתרופה יקרה מאוד, ועלותה מעורכת בחצי מיליון שקלים לפחות בשנה לכל חולה - והשימוש בה אמור להיות קבוע ומתמשך. העלות השנתית של התרופה למשרד הבריאות וקופות החולים מוערכת בכ־20 מיליון שקלים בשנה.
בחודשים האחרונים כ־15 ילדים חולים בישראל מקבלים את התרופה במסגרת "טיפולי חמלה" במימון חברת התרופות, ולדברי ההורים והרופאים המטפלים בילדים אצל חלקם כבר מתגלה שיפור משמעותי מאוד במצבם.
התרופה מיוצרת על ידי החברה היפנית Kyowa Kirin ומיובאת לארץ על ידי חברת מדיסון פארמה. את הבקשה להכללת התרופה החדשה בסל העבירה חברת מדיסון למשרד הבריאות ולבקשה הצטרפו רופאים בכירים המטפלים במחלה הנדירה בארץ.
משפחת אוחנה עם מיקה בת ה־12 (משמאל), שחולה ברככת עצמות
במכתב של ההורים הם ציינו עוד כי "הילדים שלנו בתקופה הכי קריטית לגדילתם והתפתחותם וסובלים בשל המחלה מגמדוּת. אלמלא תיכנס התרופה לסל, מצב החולים ימשיך להידרדר וחלון ההזדמנויות שלהם ייסגר. אפשרו להם לגדול כמו כולם, לחיות חיים מלאים ופרודוקטיביים בחברה הישראלית, להיות בריאים ומאושרים. יש תרופה שיכולה לעשות כל זאת עבורם, אם רק תאפשרו זאת".
נוסף על כך, האיגוד הישראלי לרפואת שיניים לילדים פנה לפני כשבוע לוועדת סל התרופות וקרא לוועדה "לכלול ללא דיחוי בסל את התרופה פורצת הדרך שתעזור לכך שהפגיעה בשיניים אצל הילדים החולים תהיה קטנה יותר, דבר שנמנע מהם עד עתה".
"עושה הוקוס פוקוס"
חלי ואיציק אוחנה מאשדוד, הוריה של מיקה בת ה־12, הם בין החתומים על המכתב. "מיקה חוגגת ב־1 בינואר יום הולדת 12 ואנחנו מקווים שהתרופה הזו תהיה מתנת בת המצווה שלה מוועדת סל התרופות", סיפרה חלי והוסיפה שמיקה "כבר מקבלת את התרופה שלושה חודשים כ'טיפול חמלה' בתרומת חברת התרופות, ולשמחתנו התרופה כבר עשתה אצלה פלאים, ממש 'הוקוס פוקוס'".
פרופ' רוני גמזו // צילום: יהושע יוסף
"אנחנו רואים שיפור משמעותי מאוד בתפקוד שלה, היא כבר יכולה ללכת יותר מקודם ובלי הכאבים הקשים שהיו עד עכשיו, והיא יכולה להתעמל, מה שהיא לא יכלה לעשות עד היום בכלל. זה ממש מדהים ואנחנו והיא בהתרגשות גדולה. אין לנו הרבה זמן כדי להציל את מיקה שלנו בת ה־12 מנכות קשה ומניתוחים חוזרים ומטיפולים תרופתיים קשים מאוד. בלי התרופה היא תקבל טיפות תרופתי של 480 כדורים בחודש, אשר גורמים לתופעות קשות וכמעט לא שום תועלת".
גם בני ואורנית נקש מרחובות חתומים על המכתב והם הורים לשני בת ה־8 ולהראל בן ה־6, ששניהם מאובחנים עם המחלה. לדברי אורנית, "שני הילדים שלנו מקבלים כבר כארבעה חודשים את התרופה כ'טיפול חמלה', ולשמחתנו אפשר לראות כבר שיפור משמעותי לטובה: שיפור משמעותי בצמיחה, הפחתה בכאבים, ובצילומי הרנטגן רואים שיפור משמעותי מאוד. התרופה הזו עשויה להציל אותם מהמחלה והם יוכלו לחיות כמו כל ילד ונער ולנהל חיים רגילים, ללא המגבלות הקשות שעלולות להיגרם מהמחלה הזו".
העדכונים הכי חמים ישירות לנייד: בואו לעקוב אחרינו גם בערוץ הטלגרם החדש שלנו!
טעינו? נתקן! אם מצאתם טעות בכתבה, נשמח שתשתפו אותנו