תנו לנו הזדמנות לגדול: המאבק על התרופה שיכולה לשנות את חייהם של ילדים המאובחנים עם גמדות

אביגיל קלרפלד בת ה־12 ממעלה אדומים היא ילדה הסובלת ממחלה נדירה המונעת ממנה לגבוה באופן נורמלי. על חיי היומיום שלה היא מספרת בגילוי לב: "לפעמים ילדים שעוברים ברחוב רואים אותי וקוראים אחד לשני כדי להסתכל עלי, מצביעים עלי ואפילו קוראים לי בשמות כמו 'גמדה'. אבל זה לא מעליב אותי, אני פשוט לא מתייחסת. מה שכן מאוד מפריע לי, זה שיש הרבה דברים גבוהים שאני לא מגיעה אליהם וכולם בכיתה, וזה לא פייר. גם אני רוצה להגיע לשם. לבד. בלי עזרה".

אביה, אליהו קלרפלד, מסביר: "אביגיל לא נותנת לשום דבר לעצור אותה - לא המבטים, לא ההתלחשויות או אפילו ההערות המעליבות. אבל יש דברים שקשה לה לעשות, כמו לצאת לטיול שנתי בתנועת נוער. איך אני יכול להסתכל לילדה בעיניים ולהגיד לה: את לא יכולה? איך אני יכול לתת לה את החיים שמגיעים לה, כשאני דואג שידרסו אותה כשתחצה כביש, כי לא יראו אותה, או כשהיא לא יכולה לחזור לבד הביתה, כי היא לא מגיעה לידית של הדלת? אם יש טיפול שיכול לעזור לה, אנחנו חייבים שהוא ייכנס עכשיו לסל הבריאות והזמן שלנו כמעט נגמר, כי כשאביגיל תפסיק לגבוה, הוא כבר לא יהיה יעיל עבורה".

השלכות חברתיות ופסיכולוגיות

אכונדרופלזיה - זהו שמה של המחלה הגנטית המונעת מילדים כמו אביגיל לגבוה לגובה הרצוי, עד שהם מוכרים כגמדים. היא מתאפיינת בגפיים קצרות ובעצמות ראש גדולות ויש לה השלכות גופניות נרחבות וקשות, כולל בעיות מסכנות חיים כמו דום נשימה בשינה, מחלות קרדיו־וסקולריות ונוירולוגיות, כאב כרוני המלווה את המאובחנים למשך כל חייהם ועלייה בשיעורי החרדה והדיכאון.

עד לשנים האחרונות הטיפול היחיד עבור חולים אלה היה סדרת ניתוחים מורכבים וקשים מאוד להארכת גפיים, שכוללים גם את שבירת העצמות. כל הטיפולים נחשבים למסובכים ומסכני חיים. מובן שמעבר להיבט הפיזי הברור שלה, יש למחלה הזו גם השלכות חברתיות ופסיכולוגיות קשות.

בישראל חיים כיום 55 ילדים הסובלים מהמחלה. בלי טיפול, הם יגיעו בגיל 16 לגובה של 131-124 ס"מ, שהוא הגובה של ילד בן 8.

מאפשרת להגיע לגובה תפקודי

אתמול החלו דיוניה הסופיים של ועדת סל התרופות, שבמסגרתם ייקבע אילו תרופות וטכנולוגיות רפואיות יתווספו השנה לסל התרופות הממלכתי, בתקציב של 650 מיליוני שקלים.

כפי שנחשף ב"ישראל היום", הילדים המאובחנים עם גמדות והוריהם נאבקים להכניס לסל תרופה חדישה ויקרה שמחירה מיליון שקלים בשנה למטופל - אבל היא מצליחה, לראשונה בתולדות הרפואה, להגביה משמעותית את קומתם הנמוכה. מעבר לכך היא מטפלת גם בסיבוכים הרפואיים מסכני החיים של המחלה ומשפרת מאוד את ההתמודדות החברתית של הילדים החולים.

שמה של התרופה "ווקסזוגו". בשנים האחרונות היא אושרה בארה"ב ובאירופה וניתנת בזריקה מדי יום. במדינות רבות כמו אוסטרליה, סלובניה, ספרד, לוקסמבורג, צרפת וגרמניה היא כבר ניתנת במימון ציבורי. מבחינה מחקרית כבר הוכח שקבלתה מגיל שנתיים ועד לסוף הגדילה תאפשר לכל מטופל להוסיף 25 עד 30 ס"מ לגובהו ולהפוך למבוגר עם גובה תפקודי סביר.

"מאבק בעל חשיבות מוסרית"

על הכנסת התרופה החדשה לסל המליצו לוועדה בכירי הרופאים בארץ, המטפלים בילדים אלה בבית החולים לילדים "דנה דואק" במרכז הרפואי העירוני־ממשלתי איכילוב בתל אביב, ובהם פרופ' שלומי קונסטנטיני, מנהל מרכז המוח לילדים, ד"ר ליאוניד צייטלין, מנהל מרפאת אכונדרופלזיה, וד"ר רוית רגב, אנדוקרינולוגית ומומחית בבריאות העצם בילדים. בהמלצתם הדגישו את החשיבות הקריטית של מתן התרופה והכנסתה לסל ואף הציגו את נתוני ההצלחה של הטיפול אצל שני הילדים הישראלים החולים שמקבלים אותו כבר יותר משנה במימון של ביטוחי בריאות פרטיים.

רופאים רבים, וביניהם גם חברים בוועדת הסל, אומרים כי במידה רבה מאבקם של חולים אלה הוא בעל החשיבות החברתית, המוסרית והאנושית הרבה ביותר מכל המאבקים של חולים בנוגע לסל התרופות השנה.

אורית הראל מראשון לציון, אמו של רפאל בן ה־4, מייסדת ויו"ר עמותת "בראש מורם" למען נמוכי הקומה בישראל וממובילות מאבק ההורים, אומרת כי "לאחרונה רפאל מתחיל לעמוד על דעתו ולהכיר בעצמו כנמוך קומה. אני יודעת שהחלופה היחידה היא ניתוח להארכת גפיים. זה ניתוח סדום, שגורם כאב וסבל רב מאוד לילד. אבל אם הטיפול ייכנס לסל, הוא יוכל לעזור להרבה ילדים ולהציל את חייהם. אנחנו כחברה מחויבים לעזור לילדים האלה. לאורך ההיסטוריה התייחסו לאנשים שסובלים מגמדות כאל חריגים ועשו מהם צחוק, ועכשיו יש לנו אפשרות לעזור להם. אני פונה מכאן לחברי ועדת הסל בדרישה, בבקשה, בתחינה - עזרו לנו כבר היום להציל את הילדים שלנו".

אורטל ויטוס, אמו של שחר בן ה־12 מהוד השרון, שמקבל את התרופה במימון ביטוח בריאות פרטי, אומרת כי "שחר היום כבר בן 12, ובכל מקום שהוא נמצא הוא מושך תשומת לב. ילדים וגם מבוגרים לעיתים נועצים בו עיניים, חלק מתלחששים וחלק אפילו צוחקים. שחר ילד שבטוח בעצמו, הוא אהוב ואהוד על חבריו, אבל יש פה התמודדות לא פשוטה, בעיקר עבור נער צעיר. שמחתי לגלות שלשחר יש חוסן נפשי מפותח והוא בוחר לרוב להתעלם ולהמשיך בחייו. זה לא אומר שהוא לא חווה תסכול או קשיים, וההתמודדות עדיין יומיומית".

ואילו רוזה אשטמקר, אמה של תאיר בת ה־12 מאופקים, אומרת כי "הניתוח להארכת הגפיים היה מאוד טראומטי עבור תאיר. אבא שלה היה זה שסובב את הברזלים והיא סבלה מכאבים קשים. הבכי שלה קרע לי את הלב. היא היתה בדיכאון וממש פחדתי עליה. היו הרבה לילות של בכי וקושי בלתי יתואר. הניתוח הזה היה רק תחילת הדרך, ואני מוכנה לעשות הכל כדי למנוע ממנה את הקושי והכאב שוב".

גם אסנת רוזנפלד, אמו של אלעזר בן ה־9 מבית שמש, אומרת כי "המצב הרפואי של אלעזר מורכב מאוד ודורש ביקורת ומעקבים רפואיים, תהליכים ובדיקות. התרופה יכולה להשפיע רק כל עוד לוחיות הגדילה אצלו פתוחות, וזה אומר שיש לנו עכשיו חלון הזדמנויות מאוד קצר לשנות את חייו".

יהודה בובליל, אביה של איילה בת ה־10 מנתיבות, מסביר כי "הקושי עם המחלה נמצא הרבה מעבר למגבלות הגובה והעניין הפיזי. זאת מחלה בולטת מאוד כלפי חוץ. זה לא משנה כמה נגיד לה שבשבילנו היא יכולה להגשים כל חלום, היא נראית שונה ויש לה אתגרים שאין לאחרים. כשהילדים לא רוצים לשחק איתה, כי היא נראית שונה, היא בוכה. המחלה מביאה איתה גם המון סיבוכים רפואיים ועברנו כבר שלושה מצבים מסכני חיים.

"איילה יושבת בכיסא גלגלים, ומהיום שהיא נולדה הפכתי בעצמי לאדם חולה. יש לי בעיות לב. אני לא ישן בלילות, כי אני כל הזמן בודק שהיא נושמת. אנחנו בטיפולים רפואיים ובבדיקות שאין להן סוף. החיים שלנו השתנו מהקצה אל הקצה. אני חושב - איך ייראו החיים שלה כשתגדל, ומה צפוי לה? עוד ניתוחים ועוד פרוצדורות רפואיות פולשניות? היום יש טיפול שיכול לעזור לבת שלי להיות עצמאית ולא נכה, והוא חייב להיכנס כבר היום לסל התרופות. בכל יום יש ילדים שהחלון הזה נסגר עבורם, והם לא יוכלו כבר לשנות כלום".

"פוחדת ללכת לחברות הביתה"

איילה בובליל אמרה לנו: "אני רוצה לאחוז בעט, כמו כולם. זה מפריע לי להשתלב בכיתה. דוגמה נוספת היא בצד החברתי: יש לי חברות, אבל אני פחות הולכת אליהן, כי אז אני צריכה שמישהו יעזור לי לקחת כוס מים או בשירותים, ואני לא רוצה שיטרחו בגללי. אז אני לפעמים לא שותה ומתאפקת, אבל זה לא כיף, אז אני מעדיפה שחברות יבואו אלי במקום זה. הייתי רוצה שתהיה לי האפשרות ללכת לחברות, כמו כולם. אם אני אקבל את הטיפול, זה יכול לעזור לי ואז הכל ישתנה".

טליה בלטמן, אמו של אליה בלטמן בן ה־4 מאריאל, אומרת כי "אליה כבר פיתח חרדה חברתית קשה בעקבות תגובות שהוא קיבל מאנשים. לא יכולנו לצפות מראש את רמת התגובה שלו ואת ההשפעה הנפשית שתהיה לה עליו. אנחנו שמים על זה דגש כדי לטפל בזה כבר בשלב המוקדם בחייו, כי אנחנו מבינים שזה ישפיע עליו כל החיים. אליה ילד חכם ומתוק, ויום בשבוע הוא הולך לגן רגיל, כחלק מתוכנית להעביר אותו לגן רגיל באופן מלא. הילדים בגן אמנם באותו גיל כמוהו, אבל הם יותר גבוהים ממנו, חזקים ומהירים, ואליה נלחץ מזה. אלה דברים שעד שאליה נולד - גם אנחנו, כמו כולם, לקחנו אותם כמובנים מאליהם, אבל הם לא כאלה, לא לכולם".

צילה שוורץ־דוד, אמה של עמנואל בת ה־12 מאשקלון, מספרת על בתה: "עמנואל אוהבת ומקבלת את עצמה, אבל בסופו של דבר יכולת ההכלה של מרבית האנשים מוגבלת. הוסיפו על כך את היעדר ההנגשה בכל כך הרבה מקומות, אז להיעדר ההתחשבות אין תרופה. אבל לאכונדרופלזיה - המענה הרפואי נמצא במרחק נגיעה, אז למה לגזול אותו מהילדים?".

מוועדת סל התרופות נמסר בתגובה: "הוועדה דנה במאות טכנולוגיות חדשות שהוגשו לסל. הדיונים טרם הסתיימו, ומשאת הלב של כולנו היא להכליל את מקסימום הטכנולוגיות למען הציבור".