"המחלה לא מחכה למלחמה": באיחור של חודשיים - ועדת סל התרופות תכריע מה יתוקצב

באיחור של חודשיים החלה לפני שבוע ועדת סל התרופות הממלכתי בראשותה של פרופ' דינה בן-יהודה לדון במאות הבקשות להכנסת תרופות חדשות לסל הציבורי שמתקצבת המדינה.

כמדי שנה הוועדה צפויה לדון במשך כשלושה חודשים במאות תרופות וטכנולוגיות רפואיות חדשות בעלות של כ־3.5 מיליארדי שקלים ולבחור מתוכן את התרופות שיתווספו ב־2024 לסל הציבורי בתקציב של 650 מיליון שקל.

השנה יגיעו אל דיוני הוועדה גם קולות האזרחים נפגעי המלחמה והחיילים המשרתים בעזה ובצפון. המחירים הנפשיים, הרגשיים והגופניים הקשים של המלחמה יהפכו להיות משמעותיים משאר המאבקים הציבוריים של החולים להכנסת תרופות לסל.

מאבקי החולים בזמן המלחמה, הנחשפים כאן לראשונה, כוללים בין השאר אבות במילואים שנלחמים בעזה ונאבקים במקביל למען הכנסת תרופות יקרות לילדיהם, חולים תושבי עוטף עזה, חלקם ביישובים שבהם אירע הטבח המחריד בשבת השחורה, שמצבם הרפואי הגופני והנפשי הוחמר בגלל המלחמה ונאבקים עכשיו להכנסת תרופות חדשות לסל עבור מחלתם, וגם רופאים שגויסו למילואים בעזה ונאבקים במקביל עבור מטופליהם.

המאבק של מטופלי הנפש

אחרי שנים של קיפוח התקצוב של טיפולים בתחום בריאות הנפש בסל, רופאים בכירים וארגוני חולים דורשים כי התרופות והטכנולוגיות בתחום זה יקבלו השנה עדיפות ובכורה. זאת בגלל אירועי 7 באוקטובר והמלחמה, שגרמו למשבר בריאות נפש בהיקף חסר תקדים בתולדות המדינה.

אחד המאבקים החשובים בסל יהיה להכללת טכנולוגיה לטיפול בהפרעות טורדניות כפייתיות (OCD) באמצעות קסדה עם גרייה מגנטית מוחית עמוקה. הטיפול מתבצע תוך ישיבה בכיסא וחבישת קסדה שמכילה סליל שיוצר גרייה של אזורים במוח על ידי הפקת שדה מגנטי זמני. הטיפול אינו כואב ולא מחייב אשפוז או הרדמה. הטכנולוגיה הייחודית הזו כבר נכנסה לסל - אך רק לטיפול בדיכאון קשה.

עכשיו יוצאים מטופלי נפש ופסיכיאטרים בכירים למאבק להכנסת הטיפול לסל התרופות הממלכתי גם להפרעות טורדניות. בין אלה הפסיכיאטר הבכיר פרופ' פנחס דנון, מנהל האגף לבריאות הנפש בבית החולים השיקומי הרצוג בירושלים, וגם לילך המתגוררת בקיבוץ ניר עם שבעוטף עזה ומתמודדת שנים רבות עם OCD.

היא מספרת: "מאז השבת השחורה אני חווה התקפי חרדה קשים, מחשבות טורדניות וחרדות מוות, ויש לי חרדה קשה שמה שקרה ב־7.10 יקרה שוב. בשבת השחורה התעוררתי לבדי בדירה שלי בניר עם בגלל האזעקות, ואז התחבאתי בממ"ד שלי במשך 12 שעות עד שהצבא הגיע והוציא אותנו משם. אני לא ממש מתפקדת מאז, ובכל מקום שאני נמצאת אני חושבת איפה אני יכולה להתחבא".

המאבק של ילדי הדושן

ילדים שמאובחנים עם המחלה הגנטית דושן סובלים מאובדן מתמשך של תפקודי השרירים, והם עלולים להגיע בגיל צעיר לנכות קשה ולמוות מוקדם בעיקר עקב אי-ספיקת לב וקושי בנשימה.

השנה נרשמה פריצת הדרך של טיפול גנטי ראשון, שאושר על ידי מינהל המזון והתרופות האמריקני (FDA), המאפשר החדרה ובנייה של גן חלופי ומקוצר לתאי השריר של הילדים, ומחזיר להם את היכולת לייצר גרסה מתפקדת של החלבון המקורי שנפגם בגלל המחלה. הטיפול ניתן באמצעות זריקה אחת כטיפול חד־פעמי והיא מאושרת בשלב זה רק לילדים בגילים 4 ו-5.

הטיפול החדשני הוכח כבר כמשפר את היכולות התפקודיות של הילדים עד כדי עצירה של המחלה למשך שנים רבות. על פי הערכות יש כ-15 ילדים שמתאימים לטיפול בישראל, ומחירה של התרופה בארה"ב הוא כ-12 מיליון ש' לטיפול החד-פעמי. העלות הזו מגדירה את התרופה כיקרה ביותר שהוגשה אי-פעם לסל התרופות בישראל . את הטיפול הגנטי פיתחה חברת סרפטה האמריקנית, וענקית התרופות השווייצרית רוש נכנסה לשיתוף פעולה במחקרים ובשיווק של התרופה.

גדי רוז (35), מחדרה, נאבק כעת שוועדת הסל תכניס את התרופה גם עבור בנו, מיתר, המאובחן עם המחלה. את המאבק הזה הוא מנסה לנהל מתוך עזה בזמן שהוא במילואים רצופים מאז 7 באוקטובר.

לדבריו: "אני וחייליי נלחמים בעזה כדי לשמור על המדינה ולשמור על הבית. הציפייה שלי היא שהמדינה תילחם עבור הבן שלי. לפני חצי שנה בערך יצא הטיפול הגנטי והתחלנו, רעייתי ואני, להילחם על מנת שמיתר יקבל את התרופה. עכשיו אני, רס"ן במילואים באוגדה שנלחמת בעזה, נמצא בחזית הלחימה יחד עם כל הכוחות הלוחמים. מדובר בלחימה אקטיבית שבה אני מסכן את החיים שלי למען המדינה, ועכשיו אין לי את המקום להילחם עבור הבן שלי. המדינה חייבת לנו בחזרה".

טלי קפלן, מנכ"לית עמותת "צעדים קטנים" למען חולי מחלות ניוון שרירים דושן ובקר, ובעצמה אמא לנער בן 15 המתמודד עם ניוון שרירים, אומרת: "הגיע הזמן שלנו. אנחנו צריכים לעשות הכל כדי לקנות זמן עבור הילדים שלנו, ועכשיו יש לנו תקווה חדשה".

המאבק של המאובחנים עם גמדות

ועדת סל התרופות תדון השנה לראשונה בטיפול התרופתי הראשון והיחיד בעולם המטפל במחלת האכונדרופלזיה שגורמת לגמדות. ב־2021 אישרו רשויות הבריאות באירופה ובארה"ב את תרופת הווקסוגו שניתנת בזריקה מגיל שנתיים.

המחלה הנדירה נגרמת ממוטציה גנטית שמשפיעה על הגדילה של העצמות הארוכות בגוף וגורמת לקומה נמוכה שבאה לביטוי בגפיים קצרות ובעצמות ראש גדולות. המחלה משפיעה על כל רובדי החיים של המטופלים, החל מהגובה הנמוך מאוד אבל גם בשורה של פגיעות גופניות כרוניות נוספות וכאב כרוני המלווה את המטופלים לכל ימי חייהם. על פי הערכות, כ־55 חולים בישראל זקוקים לתרופה ועלותה היא כמיליון שקלים בשנה לכל חולה.

יהודה וספיר בובליל מנתיבות הם הוריה של איילה (10), שמתמודדת עם אכונדרופלזיה. לדברי יהודה: "כששמענו שיש טיפול ראשון מסוגו לגמדות קיבלנו שביב של תקווה, וכל זה השתנה כשהמלחמה פרצה. קשה להעביר במילים את מה שעובר עלינו בחודשיים האחרונים: אנחנו גרים בנתיבות, תוסיפו לתחושות הפחד מהחמרה נוספת במצב הביטחוני, המתח הנפשי וחוסר הוודאות את העובדה שאנחנו מטפלים בילדה שסובלת מנכות. כשיש אזעקה איילה לא יכולה לרוץ לממ"ד כמו שאר הילדים. הבומים מהלחימה כבר הפכו לפסקול קבוע ומפחיד בבית שלנו.

"לפני כמה ימים שמענו את איילה בוכה לבד במיטה שלה באמצע הלילה. היה לה קשה מדי לקום ולבוא אלינו למיטה כדי להגיד שהיא מפחדת. איילה אפילו לא יכולה לשים ידיים על הפנים (תגובה טבעית לפחד), או לחבק אותנו. הידיים שלה פשוט קצרות מדי. האפשרות שווקסוגו תיכנס לסל הקרוב זה מה שמחזיק אותנו ונותן לנו תקווה. בעזרת התרופה הזאת איילה תוכל לחיות חיים נורמליים כמו שאר בני גילה".

המאבק של חולי מחלת הפיפיק

זו השנה השנייה שבה ועדת הסל תדון בתרופה החדישה למחלת הכבד הנדירה הגנטית פיפיק, שמוגדרת כמחלה מסכנת שפוגעת באופן קשה מאוד בהעברה של מלחי המרה. תסמיני המחלה מופיעים במהלך השנה הראשונה לחיי החולים, כשללא התערבות כירורגית רבים מהם עלולים לא לשרוד אחרי גיל 20. תסמיני המחלה כוללים צהבת קשה, דלקת בכבד, עיכוב התפתחותי, גרד קיצוני ביותר עד זוב דם שמוביל לחוסר תפקוד ולחוסר יכולת לישון - פגיעה אנושה ביכולת לתפקד ולחיות. התרופה ניתנת בבליעה והיא הראשונה שאושרה אי־פעם למחלה הקשה. המחקרים מראים כי מתן התרופה מביא לירידה דרמטית בגרד הקשה ולשיפור משמעותי מאוד במדדי השינה ובתפקודי הכבד. בישראל יש כחמישה חולים הזקוקים לתרופה, שעלותה מוערכת בכ־400 אלף שקלים בשנה לחולה.

החולים, בני משפחותיהם והרופאים המטפלים בהם יוצאים למאבק מחודש להכנסת התרופה לסל, וביניהם חנה ואבנר רגימוב, הוריו של אושר בן השנה מקריית ביאליק הסובל מהמחלה.

לדברי חנה: "כבר בגיל חמישה חודשים אושר אובחן עם המחלה והבנו שתרופת הבילווי היא היחידה למחלה הקטלנית הזאת ושבלעדיה אושר לא יוכל להמשיך לתפקד. באחרונה קיבלנו את התרופה כטיפול חמלה מחברת התרופות, והשיפור במצבו הוא לא פחות ממדהים. אלא שהטיפול במסגרת של חמלה הוא זמני והמאבק שלנו מתמשך ומייסר, ובתוך כל זה נזרקנו למציאות של מלחמה. לכל עם ישראל קשה עכשיו, ואנחנו מרגישים במלחמה כפולה - חזית אחת של אזעקות בצפון, מתח, ריצה למקלט ופחד נוראי מהמצב הביטחוני, ולצד כל אלה חזית קשה נוספת של מאבק למען התינוק שלנו שמתמודד עם מחלה נדירה וקשה ביותר. המחלה מתקדמת ולא מחכה שהמלחמה תסתיים. לא נשקוט עד שבילווי תיכנס לסל. כאמא אני מרגישה שאני נאבקת לא רק עבור אושר שלי אלא עבור כל חולי פיפיק".