חולים רבים לוועדת סל התרופות: "תצילו אותנו ממוות בייסורים"

"אני קורא לוועדה לאשר את ה'אוסטדו', זו התרופה היחידה שיכולה להציל את אמי ולשנות את איכות חייה, ומה שיותר חשוב - להקל על אנשים שהמחלה אצלם בראשיתה" - כך כתב השבוע פליקס אגרונוב משדרות לוועדת סל התרופות, על התרופה המיועדת להציל את חולי הנטינגטון מאחת המחלות הגנטיות האכזריות, הקשות והקטלניות ביותר.

"אני מקווה שקולי יישמע", הוא ייחל במכתבו, "כדי שחולים רבים כמו אמי יקבלו טיפול ראוי שיאפשר לחיות עם יותר כבוד עצמי ועצמאות. המחלה הזו מלווה את משפחתנו כבר שלושה דורות. סבתא שלי, אמא של אמי, נפטרה מהמחלה. את פרוץ המחלה אצל אמי ראיתי לפרטי־פרטים, ולצערי הרב אני רואה את הסוף. לאחרונה החלו תסמינים של המחלה גם אצל אחי".

כפי שנחשף ב"ישראל היום", התרופה החדישה, והיחידה שפותחה בעולם למחלה, מטפלת באחת התופעות הקשות ביותר שגורמת הנטינגטון, של תנועות לא רצוניות בכל הגוף שגורמות קשיים בלתי ניתנים לריפוי בהליכה, באכילה ובדיבור, תוך החרפה קטלנית של המחלה לכדי סבל פיזי, נפשי וחברתי קשה במיוחד ואף לתמותה בגיל צעיר.

לפי עדויות רופאים וחולים, אף שאוסטדו (Austedo, מבית "טבע") מצליחה מאוד בהפחתה משמעותית ועקבית של התנועות הלא רצוניות, הסבל הנוראי והתמותה - זו כבר שנה רביעית שהיא מועמדת להיכלל בסל, והשנה הם דורשים שיתוקן סוף־סוף העוול.

להקל את המחלה

סל התרופות הוא אחד הנושאים המרכזיים שיידונו בוועידת יום הרופא של "ישראל היום" שתיערך הבוקר - על תקציבו של הסל, מאבקי החולים, שקיפות הוועדה ומשרד הבריאות, וההכרעות האתיות הקשות של הוועדה.

בדיוניה האחרונים, שיתקיימו בתחילת השבוע הבא, ייקבעו המלצותיה הסופיות שיוגשו לשר הבריאות ולאישור הממשלה. לקראת דיונים אלה הועברו השבוע לוועדה ולעומדת בראשה, פרופ' דינה בן יהודה, פניות חדשות של חולים שזועקים להכניס לסל את התרופה שיכולה להציל את חייהם.

אחד מהם הוא גל ברנד, בן 34 מחדרה, שהוא ואביו חולי הנטינגטון. "המחלה הזו נמצאת אצל כל משפחתנו", כתב לוועדה. "מצב אבי הידרדר משמעותית, והתסמינים אצלו קשים מאוד. בן דודי לא הצליח להתמודד עם הגילוי שהוא חולה, והתאבד כשהוא רק בן 24. אוסטדו היא התרופה היחידה שיכולה להקל על המחלה, ואני מתחנן אליכם, חברי הוועדה - הכניסו אותה לסל ועזרו לנו לחיות את החיים שאנחנו ראויים להם. אנא מכם, אפשרו לנו לחיות בכבוד".

אל הוועדה פנתה גם אמו של ילד בן 3 מהצפון שחלה ב"פיפיק" (PFIC), מחלת כבד נדירה וקטלנית, מקבוצת מחלות תורשתיות שגורמות מגיל ילדות פגיעה קשה ומתמשכת בכבד. החולים בה סובלים מירידה קשה באיכות החיים, וממוות בגיל צעיר עקב שחמת ואי־ספיקה של הכבד. אחד מתסמיניה הבולטים הוא גרד קשה בגוף, באופן קיצוני ובלתי פוסק, שמוביל לפציעות מתמשכות וקשות מאוד עד כדי כך שהוא הסיבה המרכזית להשתלת הכבד בילדים.

למחלה הקטלנית, שעד כה לא היו תרופות עבורה כלל, יש תרופה חדשה - "בילווי" (BYLVAY), שעלותה לחולה היא כחצי מיליון שקלים בשנה, וההערכה היא שיש בארץ חמישה חולים כיום שלהם היא תוכל להביא שיפור משמעותי מאוד בתפקוד הכבד וירידה דרסטית בגרד.

"בני סובל מפצעים בכל חלקי גופו והתקפי גירוד קשים מנשוא", כתבה אמו של הילד, "שמפריעים לו לישון וגורמים לו אי־שקט ביום ובלילה. הוא גם חולה לעיתים קרובות כי מערכת החיסון שלו חלשה. אני מקווה בכל ליבי שיקלו עלינו ועל המשפחות שאחד מילדיהן סובל מהמחלה, בכך שיכלילו את התרופה בסל ויצילו את בני".

רינא זועבי, מנכ"לית עמותת ניסאן מנצרת שתומכת בחולים אלה, כתבה לוועדת הסל: "תסתכלו להם בעיניים, אנחנו הפה עבורם ופונים לוועדה כדי לזעוק את זעקתם של הילדים, ולבקש מכם לאפשר להם לקבל את הטיפול שיציל את חייהם".

משאת הלב

כפי שנחשף ב"ישראל היום", חולים ורופאים מנהלים מאבק עיקש מול הוועדה כדי להכניס לסל שלוש תרופות חדשות למחלה מיאסטניה גרביס, שגורמת נזק נוירולוגי קשה עד כדי חולשת שרירים שמביאה לפגיעה קשה בנשימה, בדיבור ובבליעה ואצל חלק מהחולים גם לנכות קשה ולמוות, כפי שכבר קרה בשנה האחרונה לשלוש נשים בישראל.

מדובר בתרופות ויוגארט (VYVGRT), סוליריס (SOLIRIS) ואולטומיריס (ULTOMIRIS) - שעלותן 1.4-0.5 מיליון שקלים לכל חולה - המסייעות בהפחתה של התקפי המחלה ושל הידרדרותה עד כדי סכנת חיים, ומיועדות לכ־20 החולים הקשים ביותר בארץ.

דוד גל אור מירושלים, המבקש להכניס לסל את התרופות למחלתו, כתב השבוע לוועדה כי "עקב המחלה והעיכובים במתן טיפול מתאים ריאה אחת שלי ניזוקה נזק בלתי הפיך, ואיבדתי את יכולותיי ואת מקצועי. זה לא פשוט לאבד את התשוקה, המקצוע, איכות החיים, ולשבת בבית בציפייה למענה רפואי הולם למחלה.

"באחרונה אני מטופל בתרופה סוליריס שמסייעת לי לנהל את חיי, ובעיקר בלמה את הידרדרות המחלה. אני לאט־לאט חוזר לעמוד על הרגליים וללכת, ועכשיו מתפלל שהתרופה תיכנס לסל כדי שאוכל להמשיך לחיות כראוי, ובעיקר לחזור לחיות חיי משפחה טובים. אני פונה אליכם בבקשה: סוליריס היא התרופה היחידה שמאפשרת לי להתחיל לחיות שוב מחדש".

מוועדת סל התרופות נמסר בתגובה כי היא "טרם סיימה את שלב הדיונים, והדיונים האינטנסיביים נמשכים ביתר שאת. משאת הלב והרצון של כולנו היא להכליל את מרב הטכנולוגיות למען הציבור בישראל".