אבן דרך חשובה בריפוי גנטי: מדענים הצליחו לראשונה "לערוך" גנים בתאי עובר אנושי כדי לתקן מוטציה נפוצה הגורמת למחלות, וכתוצאה מהתיקון נוצרו עוברים בריאים. כך עולה ממחקר שפורסם אתמול במגזין נייצ'ר.
המדענים מהאוניברסיטה לבריאות ומדע במדינת אורגון ועמיתים מקליפורניה, מסין ומדרום קוריאה, דיווחו כי "ערכו" עשרות עוברים ותיקנו מוטציות גנטיות הגורמות לבעיות לב נפוצות, המובילות בדרך כלל למוות פתאומי בהמשך החיים. אילו העוברים שתוקנו היו ממשיכים להתפתח ולהפוך לתינוקות, הם היו בריאים לחלוטין, והמחלה הגנטית לא היתה עוברת לצאצאיהם.
החוקרים הצליחו להתגבר על שתי בעיות בטיחותיות: הם יצרו עוברים שבהם כל התאים, ולא רק חלקם, היו ללא המוטציה הגנטית, והם מנעו היווצרות מוטציות נוספות.
אף על פי שמדובר בהישג מדעי, הדרך עדיין ארוכה עד לביצוע ניסויים קליניים בבני אדם במטרה לבצע עריכה של הגנים, כדי להגן על התינוקות משורה של מחלות תורשתיות. ההישג המדעי הוא גם דוגמה של הנדסה גנטית, שפעם חששו ממנה, ועתה תעורר שוב הוויכוח האתי על האפשרות שינסו לעצב תינוקות עם תכונות מסוימות, כמו אתלטיות או אינטליגנציה גבוהה.
"זו הרגשה דומה במקצת לצעד קטן לבני האדם, פסיעה ענקית לאנושות", אומרת ד"ר ג'ניפר דודנה, ביוכימאית, שסייעה לגלות את שיטת העריכה הגנטית, הקרויה CRISPR־Cas9. לדבריה, היא מצפה שהתוצאות "יעודדו את אלה שמקווים להשתמש בעריכה של גנים בעוברים אנושיים הן למטרות מחקר והן למטרות קליניות". ד"ר דודנה לא הייתה מעורבת במחקר הנוכחי.
המחקר מתפרסם כמה חודשים לאחר שוועדה מדעית לאומית בארה"ב המליצה על הנחיות חדשות לשינוי של עוברים, שיבוצע רק במקרים שבהם יש בעיות רפואיות חמורות. "תמיד אמרנו שאין לבצע עריכה של גנים, בעיקר מכיוון שאי אפשר לבצע זאת בצורה בטוחה", אומר החוקר ריצ'רד היינד מהמכון הטכנולוגי של מסצ'וסטס, שהיה בין המובילים בוועדה המדעית, "זה עדיין נכון, אבל עכשיו נראה שבקרוב ניתן לבצע את השינויים בצורה בטוחה". לדבריו, המחקר הוא "פריצת דרך גדולה", אך עם זאת, "מה שהדו"ח שלנו אמר, זה שברגע שיוסרו המכשולים הטכניים, אז יהיה צורך לשקול את ההיבט החברתי. עכשיו הזמן לשיקול כזה".
כדי להגיע לשלב של ניסויים קליניים, האסורים בשלב זה לביצוע לפי החוק האמריקני, יש לבצע מחקרים נוספים. אבל אם הטכניקה תיבדק ותימצא בטוחה, היא עשויה לסייע לזוגות רבים שהיום אינם יכולים ללדת תינוקות בריאים. על פי ההערכה, טכניקה זו תוכל לשמש לתיקון של יותר מעשרת אלפים מצבים הנגרמים בגלל מוטציות תורשתיות. החוקרים ומומחים אומרים כי אלה עשויים לכלול בין השאר את סרטן השד וסרטן השחלות הקשורים למוטציית BRCA, וגם מחלות כמו טיי־זקס, הנטינגטון, אנמיה וגם סוגים מסוימים של אלצהיימר.
